脑肿瘤可能位于颅后窝，即小脑（调节平衡的器官）所在的位置，也可能位于大脑半球。脑肿瘤通常有三种主要类型。

• 神经胶质瘤，最常见，发生于脑支持组织（胶质细胞）或脊髓。此术语涵盖具有不同侵袭性的多种肿瘤。这些肿瘤与成人中发生的神经胶质瘤非常不同。
• 胚胎性肿瘤（包括位于小脑的髓母细胞瘤），以及非典型畸胎样/横纹肌样瘤 (atypical teratoid/rhabdoid tumor, AT/RT)。
• 室管膜瘤，起源于室管膜、脑室内壁和脊髓中心，相对罕见。

脑肿瘤的提示症状通常是由于肿瘤对颅骨造成压力而引起。所出现的症状还取决于肿瘤的精确位置：头痛、恶心、呕吐、视力变化、平衡问题和行为改变都可能是提示脑部肿块的体征。

这些症状不足以做出诊断；只有通过影像学检查或甚至活检才能做出准确诊断并确定肿瘤的性质、位置及侵袭性。一旦确定这些参数，就可以确定治疗措施。这包括手术、放疗、质子疗法、化疗和靶向疗法。大多数时候，将联合使用多种治疗方法。

更好地了解各种脑肿瘤。脑肿瘤涵盖多种可视为罕见的肿瘤。居里研究所正在研究其中两种类型的脑肿瘤：横纹肌样瘤和髓母细胞瘤。

髓母细胞瘤是儿童最常见的脑肿瘤。髓母细胞瘤的年发生率为每 20,000 名儿童中发生 1 例。最新的发现已帮助提高了康复率，目前已接近 70%。髓母细胞瘤发生于小脑，最常见于蚓部。它属于恶性肿瘤，其组织类似于胚胎组织，并且具有侵袭性，可通过脑脊液转移到整个中枢神经系统。在确诊时，几乎一半的儿童已发生转移，但很少有症状。

居里研究所应用的新质子疗法技术涉及强度调制和铅笔束扫描（pencil beam scanning，PBS），有助于改善髓母细胞瘤年轻患者的治疗。这种肿瘤位于脑后部的小脑，需要运用靶向疗法以保护脑部，而质子疗法非常适合用于解决这一挑战。Olivier Ayrault 的团队正在研究髓母细胞瘤的发生机制，尤其是迄今为止确定的四个亚型之一的特殊情况。其长期目标是提供新的治疗线索。

非典型畸胎样和横纹肌样瘤十分罕见，每年在每百万名儿童中发生一例。这些肿瘤极具侵袭性，预后仍非常差：两年后总生存率约为 25%。

非典型畸胎样和横纹肌样瘤(AT/RT) 是由于一种称为 SMARCB1 或 INI1 的肿瘤抑制基因消失而导致，由 Olivier Delattre 的实验室在 1998 年发现。这种基因消失的一些后果为横纹肌样瘤的靶向治疗提供了指示。

Franck Bourdeaut 是一项与总部位于波士顿的公司 EpiZyme 合作开展的临床试验的国家主要研究者，该公司合成了能够弥补 SMARCB1 功能丧失的分子。由于这些肿瘤极具侵袭性，并且生长快速（无论是局部还是转移性），因此这项测试的结果被寄予厚望。